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白血病又稱作血癌，是白血球的病變，為香港十大致命癌症之一。其中急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukaemia, AML)由骨髓未成熟的造血細胞過度增生引起。這些不正常的細胞在骨髓及血液中不斷分裂及生長，但所產生的不成熟造血細胞卻無助對抗感染，反會阻礙正常紅血球及血小板的生長，干擾人體造血功能。

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本港每年約有百多宗急性骨髓性白血病，不論長幼，均有機會患上，男女發病比例相若。然而此病的發病成因，醫學界至今仍未確切掌握，只知道下列因素有可能提升風險：

● 過量輻射，如接受放射治療、X光、暴露於受核輻射污染環境等

● 接觸苯等化學物質

● 病毒感染

不少患者也能痊癒

可幸白血病並非絕症，隨着藥物及醫療技術的不斷發展，此病的死亡率已大大減低，現時甚至有治癒可能。血液及血液腫瘤科專科馬承恩醫生指：「30年前，急性白血病的死亡率偏高，併發症如感染、出血的可能較大。但標靶藥物的出現，加上骨髓移植方法有所進步，不少病人也能痊癒。」

AML的一線治療為化學治療，再視乎癌細胞有否特定的基因變異，配合相應的標靶藥物，抑制不良細胞生長，以提升患者存活率。而骨髓移植則是待癌細胞完全消除後，再移植健康骨髓，恢復人體骨髓的正常造血功能，減低復發機會。

「急性白血病已步入分子醫學或基因治療的階段。病人如有某種基因或染色體突變，便會列為高危組別，治癒率可能會較低，復發率則會大大提升，故每位AML患者也建議進行完整的染色體基因和分子醫學分析，釐清是哪一類突變，再作相應治療。」

現時有相應標靶藥物可治的基因突變包括：FLT3、IDH1及IDH2，帶有此類突變基因的急性骨髓性白血病，治癒率可相應提高。「針對FLT3基因突變，目前有2至3種標靶藥物，IDH1及IDH2亦有相應的標靶藥，治癒成功率可提升20至30%。」

抗體+化療組合式藥物

gemtuzumab ozogamicin為一種標靶藥物，適用於CD33抗原陽性AML患者，屬第一種抗體+化療組合式藥物。「CD33抗原存在於急性白血病細胞表面，此藥可辨認出急性白血病的壞細胞，並將化療藥物帶入癌細胞中，將之殺滅。」

gemtuzumab ozogamicin於2000年獲美國食品及藥物管理局(FDA)獲准應用於治療CD33 +AML，唯藥物推出市面後，後續臨床試驗卻發現此藥無法延長存活期，及有引起嚴重肝臟靜脈阻塞疾病(veno-occlusive disease, VOD)之潛在風險。「肝臟靜脈阻塞疾病為肝內小靜脈阻塞，令肝臟血液回流受阻，影響肝臟供血，並損害肝細胞。」當時藥廠自願回收藥物，而FDA 在2010 年亦建議藥物不應用於AML治療。

及後研發人員再深入調查，終發現藥物的問題出於劑量及應用時間。「劑量問題例如本應使用3毫克，卻用了6毫克；另亦發現如於第3天用藥，毒性及副作用會大大提升，改為第1天使用會較理想。」經調整劑量，及補充更多數據後，確認gemtuzumab ozogamicin對CD33抗原陽性AML患者的好處包括提升治癒率及存活率，高於副作用，尤其在核心结合因子 - 急性髓细胞白血病(core-binding factor-acute myeloid leukemia，CBF-AML)病人身上，由是獲FDA准許於2018年再推出市面。

gemtuzumab ozogamicin其餘的副作用輕微，如白血球低引致感染，這亦是其他藥物也會出現的副作用。為降低VOD的風險，醫生會一併處方預防藥物。「例如乙肝帶病毒者、接受骨髓移植患者屬高危病人，醫生會處方預防藥物如Defribrotide或輕度薄血劑，有助減低VOD的併發可能。」

掌握5大症狀

AML成因未明，故目前亦可說防不勝防。掌握以下5大症狀，有助及早發現，提升治癒可能：

● 原因不明的發燒

● 疲勞、體重下降、食慾不振

● 貧血

● 容易瘀傷或流血

● 持續感染